在「临床医师看过来」系列的前18篇文章中，我们介绍了基础的统计分析及JMP入门操作。从本文开始，我们将通过三篇系列文章来陆续介绍临床试验的一些内容，分别从样本量、随机分组、等效性检验三个方面介绍临床试验设计中的几个重要问题。本文先介绍临床医生非常关心的一个问题：如何计算样本量（power）。
为了帮助更多的临床医师学习如何运用JMP高效地开展数据分析，提高日常工作和发表论文的效率，2020年8月起，JMP资深用户、JMP特约专栏作者、资深统计学家冯国双博士及其团队将在JMP数据分析平台为大家分享一系列统计及数据分析、JMP实战操作、JMP分析报表解读等干货内容，每期一个经典话题，帮助大家掌握一个新技能。值得注意的是，这些话题并非仅针对临床医师，对所有运用JMP软件开展数据分析的小伙伴都适用。本文为此系列文章的第19期。
在进行研究时，很多研究者会思考一个问题：我研究的样本量够吗？样本量会直接影响到研究的严谨性及研究结论的可靠性。
样本量太小，研究结果不稳定，得到“假阴性”结果的风险也大；样本量太大，会增加研究的成本和难度。如何确定研究的样本量是否合理呢？通常我们需要在研究开始前基于一些参数进行样本量计算。
提到样本量，就不得不提一个同样重要的概念：功效（power），不同书中也有不同叫法，如检验效能、把握度等，本文统一称为功效。简单来说，功效的意思是：如果实际中两组确实有差异，以当前样本量能够发现这种差异的能力。
在已知其它参数的条件下，样本量和功效是可以相互计算的。要计算样本量，必须设定功效；同样，如果已知样本量，也可以计算出当前样本量下的功效如何。有时，临床试验中统计学结果为阴性结果，如果此时功效太低，意味着很可能样本量不足，因此无法得出本来有差异的结果。
样本量的计算，其实一共就需要两步（就像把大象放进冰箱那么简单）：第一步，通过查阅以往相关文献获得样本量计算所需的参数（如均值、标准差、率等）；第二步，把这些参数输入软件，得到结果。
JMP软件可以实现临床试验中常见的几种组间比较的样本量估算，如均值比较的估算，率比较的估算，还可以实现等效性检验的样本量估算，而且操作简单、交互性强。本文重点介绍如何使用JMP进行样本量和功效计算。
在JMP中选择实验设计→样本量大小分析器→功效（图1），可以看到功效菜单下有多种计算功效和样本量的场景。可根据研究目的选择相应的具体菜单。
下面分别介绍两种最常见的情形，即两组均值比较、两组率比较。
估算前准备
两组均值比较的样本量估算，需要提前确定以下参数：
01 检验类型为单侧还是双侧，在没有特殊要求的情况下通常为双侧；
02 第一类错误概率alpha（α），通常取值0.05（双侧检验）或0.025（单侧检验）；
03 第二类错误概率β或功效1-β，一般建议功效在0.80以上；
04 各组的均值（或两组差值）和标准差，该数据可以通过查阅文献或进行预试验获得；
05 各组间样本量比例，通常为1:1，有时也可设为1:2（根据研究目的和实际情况而定）；
06 若为随访研究，还需考虑失访率，通常取值10%（根据实际情况而定）；
07 在撰写开题报告或研究标书时，需要提供上述参数，以论证研究的可行性与可靠性。
样本量估算的JMP实现
点击图1中的两个独立样本均值的功效，进入样本量和功效计算界面（图2）。
图2的左侧为样本量计算涉及的各个参数，从上到下依次为检验类型、固定参数（alpha和标准差）、检验参数（包括待检差值、样本量和功效），右侧为样本量估算曲线。
在旧版JMP软件中，如果计算样本量，需要输入功效；同样，要计算功效，需要输入样本量。而JMP 16版本中，改为更为直观的交互方式，样本量（或功效）可以随时调整，相应的功效（或样本量）则随之变动。而且提供了样本量和功效关系的图形，可以任意调整，以实时观察在不同功效（样本量）的值下样本量（功效）的变化情况。
例1：已知两组均值的样本量计算功效：
在一次研究中，我们得到了一个阴性结果，此时我们希望了解研究的功效，以获得研究的可信度。该研究中，两组的标准差分别为2和3，均值的差值为2.5，样本量分别为每组20例。功效计算的操作参见图3，可见相应功效为85.31%。
例2：已知功效计算两组均值的样本量：
某两组比较的随机对照试验中，我们通过查阅文献，已知两组的标准差分别为1和1.5，均值的差值为1，一类错误alpha为0.05，功效为80%。样本量操作参见图4，可见每组需要27例样本。
图5右侧的样本量估算曲线的纵坐标为功效，横坐标为总样本量。两红线的交叉点为当前所示的功效与样本量。此功能帮助研究者在计算样本量的同时，理解功效与样本量间的关系，有助于研究者基于临床实际情况，获得可行且可靠的样本量。
前面两个例子我们都是通过输入功效或样本量，实际中也可以通过对图5进行拖拽的方式获得相应的样本量或功效。如将功效沿曲线拖拽至80%，可见左侧样本量显示每组需要27例样本（图5）。
02 两组率比较的样本量估算
估算前准备
两组率比较的样本量估算与两组均值比较所需的参数基本一致，只是参数（04）不同，这里不再需要各组的均值和标准差，而是需要获取各组的率。
样本量估算的JMP实现
点击图1中的两独立样本比例的功效，进入相应的操作界面（图6）。
例3：已知两组率的样本量计算功效：
已知两组的率分别为0.6和0.8，α为0.05，样本量各50例，其功效是多少？操作见图7，可见功效为60.88%。
这一功效略有点低，如果我们想达到80%的功效，需要多少样本量呢？可以在功效中输入80，如图8所示，样本量发生了变化，说明若希望功效达到80%，则每组至少需要79例样本。
点击图8中的保存设置，可以对目前的参数及样本量进行存储（图9）。点击图2中的制成数据收集表，JMP将根据当前的样本量新建一个数据表（图10），方便研究者直接进行数据的收集工作。
如果想要在JMP中亲自动手实践的话，可下载最新的JMP 16免费试用：https://www.jmp.com/zh_cn/download-jmp-free-trial.html?utm_campaign=td7013Z000002DxWTQA0&utm_source=bilibili&utm_medium=social
以上就是本篇文章【试验设计系列（一）｜ 样本量与功效（power）的计算】的全部内容了，欢迎阅览 ！ 文章地址：http://lianchengexpo.xrbh.cn/news/10984.html 资讯 企业新闻 行情 企业黄页 同类资讯 首页 网站地图 返回首页 迅博思语资讯移动站 http://lianchengexpo.xrbh.cn/mobile/ , 查看更多
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